LAMZEDE 10 MG POLVO PARA SOLUCION PARA PERFUSION

Lamzede contiene el principio activo velmanasa alfa, que pertenece a un grupo de medicamentos llamados tratamientos enzimáticos sustitutivos. Se utiliza para tratar los pacientes con alfa‑manosidosis de leve a moderada. Se usa para tratar los síntomas no neurológicos de la enfermedad.

La alfa‑manosidosis es un trastorno genético raro causado por la disminución de una enzima llamada alfa‑manosidasa, que se necesita para degradar ciertos compuestos constituidos por azúcares (llamados «oligosacáridos ricos en manosa») en el organismo. Cuando esta enzima está ausente o no actúa adecuadamente, estos compuestos constituidos por azúcares se acumulan en el interior de las células y causan los signos y los síntomas de la enfermedad. Entre las manifestaciones típicas de la enfermedad se encuentran rasgos faciales distintivos, retraso mental, dificultad para controlar los movimientos, dificultades para oír y hablar, infecciones frecuentes, problemas esqueléticos, dolor en los músculos y debilidad.

Velmanasa alfa está diseñada para sustituir a la enzima ausente en los pacientes con alfa‑manosidosis.

No use Lamzede

• si es alérgico a velmanasa alfa o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

Advertencias y precauciones

Consulte a su médico antes de que se empiece a usar Lamzede.

Se pueden producir reacciones de hipersensibilidad con la administración de Lamzede. Estas reacciones suelen aparecer durante o poco después de la perfusión y pueden manifestarse con varios síntomas, tales como reacciones cutáneas localizadas o difusas, síntomas gastrointestinales o hinchazón de la garganta, la cara, los labios o la lengua (ver sección 4 “Posibles efectos adversos”). Si la reacción de hipersensibilidad es grave, se recomienda interrumpir inmediatamente la administración de Lamzede y se debe seguir el protocolo médico actual para el tratamiento de urgencia. Las reacciones de hipersensibilidad menos graves pueden controlarse mediante la interrupción temporal de la perfusión o disminuyendo la velocidad de perfusión; el médico puede considerar la administración de medicamentos utilizados para tratar la alergia.

Si recibe tratamiento con Lamzede, puede sufrir un efecto adverso durante o inmediatamente después del goteo (perfusión) utilizado para administrar el medicamento (ver sección 4 “Posibles efectos adversos”). Esto se conoce como reacción relacionada con la perfusión y a veces puede ser grave.

• Es posible que su médico decida mantenerlo bajo observación durante una hora o más tiempo después de la perfusión en relación con las reacciones relacionadas con la perfusión.
• Entre las reacciones relacionadas con la perfusión se encuentran mareo, dolor de cabeza, náuseas, tensión arterial baja, cansancio y fiebre. Si sufre una reacción relacionada con la perfusión, debe informar a su médico inmediatamente.
• Si tiene una reacción relacionada con la perfusión, es posible que se le administren medicamentos adicionales para tratar o ayudar a prevenir futuras reacciones. Entre estos medicamentos pueden encontrarse medicamentos utilizados para tratar las alergias (antihistamínicos), medicamentos utilizados para tratar la fiebre (antipiréticos) y medicamentos para controlar la inflamación (corticosteroides).
• Si la reacción relacionada con la perfusión es grave, su médico detendrá la perfusión inmediatamente y comenzará a administrarle un tratamiento médico adecuado.
• Si las reacciones relacionadas con la perfusión son graves y/o se produce una pérdida del efecto de este medicamento, su médico le realizará un análisis de sangre para comprobar si hay anticuerpos que pudieran afectar al resultado del tratamiento.
• La mayoría de las veces podrá seguir recibiendo Lamzede incluso aunque sufra una reacción relacionada con la perfusión.

Los anticuerpos pueden desempeñar un papel en la hipersensibilidad y en las reacciones relacionadas con la perfusión observadas con el uso de Lamzede. Aunque el 24 % de los pacientes presentó anticuerpos contra Lamzede durante su desarrollo clínico, no se observó una correlación clara entre los títulos de anticuerpos y la reducción de la eficacia o la aparición de reacciones de hipersensibilidad.

Otros medicamentos y Lamzede

Informe a su médico si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento.

Embarazo y lactancia

Si está embarazada o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico antes de que se utilice este medicamento.

No debe tomar este medicamento durante el embarazo a menos que su médico indique que es claramente necesario. Su médico comentará esta cuestión con usted.

Se desconoce si velmanasa alfa pasa a la leche materna. Lamzede se puede utilizar durante la lactancia, ya que el niño lactante no absorberá la velmanasa alfa.

Conducción y uso de máquinas

La influencia de Lamzede sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es nula o insignificante.

Lamzede contiene sodio

Este medicamento contiene menos de 1 mmol de sodio (23 mg) por unidad de dosis; esto es, esencialmente “exento de sodio”.

Este medicamento solo se debe usar bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la alfa‑manosidosis u otras enfermedades similares y solo debe administrarlo un profesional sanitario.

Lamzede solo se debe utilizar bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la alfa-manosidosis. Su médico puede aconsejarle que reciba el tratamiento en su domicilio si cumple determinados criterios. Contacte con su médico si desea recibir el tratamiento en su domicilio.

Dosis

La dosis recomendada de Lamzede es 1 mg/kg de peso corporal administrada una vez a la semana.

Uso en niños y adolescentes

Lamzede se puede administrar a niños y adolescentes en la misma dosis y con la misma frecuencia que a los adultos.

Administración

Lamzede se suministra en un vial en forma de un polvo para perfusión que se acondicionará con agua para preparaciones inyectables antes de administrarlo.

Una vez acondicionado, el medicamento se administrará mediante una bomba de perfusión (gotero) en una vena a lo largo de un periodo de al menos 50 minutos bajo la supervisión de su médico.

Si tiene cualquier otra duda sobre el uso de este medicamento, pregunte a su médico, enfermero o farmacéutico.

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran. La mayoría de los efectos adversos ocurren durante la perfusión o poco después de la misma (“reacción relacionada con la perfusión”, ver sección 2 “Advertencias y precauciones”).

Mientras se encuentre en tratamiento con Lamzede, puede sufrir alguna de las siguientes reacciones:

Efectos adversos graves

Efectos adversos frecuentes (pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas)

• pérdida de la consciencia (desmayo, que puede ir precedida de sensación de mareo, aturdimiento o confusión)
• insuficiencia renal aguda (problemas renales que se pueden reconocer por retención de líquidos, hinchazón de las piernas, los tobillos o los pies, somnolencia, sensación de falta de aire o fatiga)
• hipersensibilidad y reacción alérgica grave (entre sus síntomas se encuentran picor cutáneo localizado o difuso, mareo, dificultad para respirar, dolor en el pecho, escalofríos, fiebre, síntomas gastrointestinales como náuseas, vómitos, diarrea o dolor intestinal, hinchazón de la garganta, la cara, los labios o la lengua)

Si sufre cualquier efecto adverso similar a los descritos, informe a su médico inmediatamente.

Otros efectos adversos

Efectos adversos muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• diarrea
• aumento de peso
• fiebre/temperatura corporal aumentada

Efectos adversos frecuentes (pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas)

• latido cardiaco lento (bradicardia)

• coloración azulada de la piel y los labios (cianosis)
• conducta psicótica (enfermedad mental con alucinaciones, dificultad para pensar con claridad y para comprender la realidad, ansiedad), dificultad para conciliar el sueño
• estado de confusión, desmayo, temblor, mareo, dolor de cabeza
• dolor intestinal (abdominal), irritación del estómago causada por ácidos digestivos (gastritis por reflujo), náuseas, vómitos
• dolor en el lugar en el que se administra la perfusión, escalofríos, sensación de calor, malestar general, cansancio (fatiga)
• erupciones cutáneas (urticaria), aumento de la sudoración (hiperhidrosis)
• sangrado nasal

• dolor articular, dolor de espalda, rigidez articular, dolor muscular, dolor en las extremidades (manos, pies)
• irritación ocular, hinchazón palpebral (edema palpebral), enrojecimiento ocular
• aumento del apetito

Efectos adversos de frecuencia no conocida (no puede estimarse a partir de los datos disponibles)

• infección de la pared interna del saco que rodea el corazón (endocarditis)
• furúnculo
• infección causada por una bacteria llamada Staphylococcus
• disminución del apetito
• agitación, incontinencia fecal, nerviosismo
• incapacidad de coordinar los movimientos musculares
• somnolencia
• aumento de la secreción lagrimal
• sordera
• incompetencia de la válvula aórtica (trastorno en el que la válvula aórtica no se cierra herméticamente)

• latido cardíaco rápido
• tensión arterial baja
• fragilidad vascular
• dolor orofaríngeo
• sibilancias (“pitos” al respirar)
• dolor al tragar
• enrojecimiento de la piel
• hinchazón en las articulaciones, calor en las articulaciones
• debilidad
• síntomas de reacción leve relacionada con la perfusión tales como palidez, falta de interés y de energía y disminución de la fuerza o de la tensión musculares

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta y en la caja después de “EXP/CAD”. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Conservar y transportar refrigerado (entre 2 °C y 8 °C). No congelar.

Conservar en el embalaje original para protegerlo de la luz.

Tras la reconstitución, el medicamento se debe utilizar inmediatamente. Si no se utiliza inmediatamente, la solución reconstituida puede conservarse durante un máximo de 24 horas a entre 2 °C y 8 °C.

Este medicamento no se debe utilizar si la solución reconstituida contiene partículas opacas o ha cambiado de color.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no necesita. De esta forma, ayudará a proteger el medio ambiente.

Composición de Lamzede

• El principio activo es velmanasa alfa.

         Un vial contiene 10 mg de velmanasa alfa.

         Tras la reconstitución, 1 ml de la solución contiene 2 mg de velmanasa alfa (10 mg / 5 ml).

• Los demás componentes son: hidrogenofosfato de disodio dihidrato, dihidrogenofosfato de sodio dihidrato (ver sección 2 “Lamzede contiene sodio”), manitol (E 421) y glicina.

Aspecto del producto y contenido del envase

Lamzede es un polvo para solución para perfusión de color blanco a blanquecino, suministrado en un vial de vidrio.

Cada caja contiene 1, 5 o 10 viales.

Puede que solamente estén comercializados algunos tamaños de envases.

Titular de la autorización de comercialización

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Italia

Responsable de la fabricación

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo, 96

43122 Parma

Italia

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

België/ Belgique/Belgien Chiesi sa/nv Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00	Lietuva Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919
	Luxembourg/Luxemburg Chiesi sa/nv Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00
Ceská republika Chiesi CZ s.r.o. Tel: + 420 261221745	Magyarország ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +36 70 612 7768
Danmark Chiesi Pharma AB Tlf: + 46 8 753 35 20	Malta Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791
Deutschland Chiesi GmbH Tel: + 49 40 89724-0	Nederland Chiesi Pharmaceuticals B.V. Tel: + 31 88 501 64 00
Eesti Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919	Norge Chiesi Pharma AB Tlf: + 46 8 753 35 20
Ελλ?δα Chiesi Hellas AEBE Τηλ: + 30 210 6179763	Österreich Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919
España Chiesi España, S.A.U. Tel: + 34 93 494 8000	Polska ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +48 799 090 131
France Chiesi S.A.S. Tél: + 33 1 47688899	Portugal Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791
Hrvatska Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919	România Chiesi Romania S.R.L. Tel: + 40 212023642
Ireland Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791	Slovenija CHIESI SLOVENIJA, d.o.o. Tel: + 386-1-43 00 901
Ísland Chiesi Pharma AB Sími: +46 8 753 35 20	Slovenská republika Chiesi Slovakia s.r.o. Tel: + 421 259300060
Italia Chiesi Italia S.p.A. Tel: + 39 0521 2791	Suomi/Finland Chiesi Pharma AB Puh/Tel: +46 8 753 35 20
Κ?προς Chiesi Farmaceutici S.p.A. Τηλ: + 39 0521 2791	Sverige Chiesi Pharma AB Tel: +46 8 753 35 20
Latvija Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

Fecha de la última revisión de este prospecto:

Este medicamento se ha autorizado en «circunstancias excepcionales». Esta modalidad de aprobación significa que debido a la rareza de esta enfermedad no ha sido posible obtener información completa de este medicamento.

La Agencia Europea de Medicamentos revisará anualmente la información nueva de este medicamento que pueda estar disponible y este prospecto se actualizará cuando sea necesario.

Otras fuentes de información

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

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Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios.

Lamzede requiere reconstitución y es solo para perfusión intravenosa.

Cada vial es para un solo uso.

Instrucciones de reconstitución y administración

La reconstitución y la administración de Lamzede debe realizarlas un profesional sanitario.

Se debe utilizar una técnica aséptica durante la preparación. No se deben utilizar agujas con filtro durante la preparación.

1. El número de viales que es preciso utilizar se debe calcular en función del peso individual del paciente. La dosis recomendada de 1 mg/kg se determina mediante el siguiente cálculo:

• Peso del paciente (kg) × dosis (mg/kg) = Dosis del paciente (en mg).
• Dosis del paciente (en mg) dividida por 10 mg/vial (contenido de un vial) = número de viales que es preciso reconstituir. Si el número de viales calculados incluye una fracción, se debe redondear al alza al siguiente número entero.
• Aproximadamente 30 minutos antes de la reconstitución, se debe extraer de la nevera el número necesario de viales. Los viales deben alcanzar la temperatura ambiente (entre 15 °C y 25 °C) antes de la reconstitución.

Cada vial se reconstituye inyectando lentamente 5 ml de agua para preparaciones inyectables hacia la pared interna de cada vial. Cada mililitro de solución reconstituida contiene 2 mg de velmanasa alfa. Solo se debe administrar el volumen correspondiente a la dosis recomendada.

Ejemplo:

• Peso del paciente (44 kg) × dosis (1 mg/kg) = Dosis del paciente (44 mg).
• 44 mg divididos por 10 mg/vial = 4,4 viales; por lo tanto, se deben reconstituir 5 viales.
• Del volumen reconstituido total, solo se deben administrar 22 ml (correspondientes a 44 mg).

2. El polvo se debe reconstituir dentro del vial mediante la adición lenta gota a gota de agua para preparaciones inyectables hacia la parte interna del vial y no directamente sobre el polvo liofilizado. Se debe evitar la eyección forzada del agua para preparaciones inyectables de la jeringa sobre el polvo para reducir al mínimo la formación de espuma. Los viales reconstituidos deben reposar en posición vertical sobre la mesa durante unos 5‑10 minutos. Después, se debe inclinar cada vial y hacerlo rodar suavemente durante 15‑20 segundos para potenciar el proceso de disolución. El vial no se debe invertir, remover ni agitar.

3. Tras la reconstitución, se debe realizar una inspección visual inmediata de la solución en busca de partículas en suspensión o cambios de color. La solución debe ser transparente y no se debe utilizar si se observan partículas opacas o si ha cambiado de color. Debido a la naturaleza del medicamento, la solución reconstituida puede contener ocasionalmente algunas partículas proteináceas en forma de finas hebras blancas o fibras translúcidas, que serán eliminadas por el filtro integrado durante la perfusión (ver el punto e).

4. La solución reconstituida se debe extraer lentamente de cada vial, con precaución para evitar la formación de espuma en la jeringa. Si el volumen de la solución excede la capacidad de una jeringa, se debe preparar el número necesario de jeringas para sustituir rápidamente a la jeringa durante la perfusión.

5. La solución reconstituida se debe administrar utilizando un equipo de perfusión dotado de una bomba y de un filtro integrado de baja unión a proteínas de 0,22 µm.

El volumen de perfusión total se determina en función del peso del paciente y se debe administrar a lo largo de un mínimo de 50 minutos. Se recomienda usar siempre la misma dilución (2 mg/ml). En los pacientes de peso inferior a 18 kg, a los que se van a administrar menos de 9 ml de solución reconstituida, la velocidad de perfusión se debe calcular de modo que el tiempo de perfusión sea ≥50 minutos. La velocidad de perfusión máxima es de 25 ml/hora. El tiempo de perfusión se puede calcular utilizando la siguiente tabla:

Peso del paciente (kg)	Dosis (ml)	Velocidad de perfusión máxima (ml/h)	Tiempo de perfusión mínimo (m inutos)	Peso del paciente (kg)	Dosis (ml)	Velocidad de perfusión máxima (ml/h)	Tiempo de perfusión mínimo (minutos)
5	2,5	3	50	53	26,5	25	64
6	3	3,6	50	54	27	25	65
7	3,5	4,2	50	55	27,5	25	67
8	4	4,8	50	56	28	25	67
9	4,5	5,4	50	57	28,5	25	68
10	5	6	50	58	29	25	70
11	5,5	6,6	50	59	29,5	25	71
12	6	7,2	50	60	30	25	72
13	6,5	7,8	50	61	30,5	25	73
14	7	8,4	50	62	31	25	74
15	7,5	9	50	63	31,5	25	76
16	8	9,6	50	64	32	25	77
17	8,5	10,2	50	65	32,5	25	78
18	9	10,8	50	66	33	25	79
19	9,5	11,4	50	67	33,5	25	80
20	10	12	50	68	34	25	82
21	10,5	12,6	50	69	34,5	25	83
22	11	13,2	50	70	35	25	84
23	11,5	13,8	50	71	35,5	25	85
24	12	14,4	50	72	36	25	86
25	12,5	15	50	73	36,5	25	88
26	13	15,6	50	74	37	25	89
27	13,5	16,2	50	75	37,5	25	90
28	14	16,8	50	76	38	25	91
29	14,5	17,4	50	77	38,5	25	92
30	15	18	50	78	39	25	94
31	15,5	18,6	50	79	39,5	25	95
32	16	19,2	50	80	40	25	96
33	16,5	19,8	50	81	40,5	25	97
34	17	20,4	50	82	41	25	98
35	17,5	21	50	83	41,5	25	100
36	18	21,6	50	84	42	25	101
37	18,5	22,2	50	85	42,5	25	102
38	19	22,8	50	86	43	25	103
39	19,5	23,4	50	87	43,5	25	104
40	20	24	50	88	44	25	106
41	20,5	24,6	50	89	44,5	25	107
42	21	25	50	90	45	25	108
43	21,5	25	52	91	45,5	25	109
44	22	25	53	92	46	25	110
45	22,5	25	54	93	46,5	25	112
46	23	25	55	94	47	25	113
47	23,5	25	56	95	47,5	25	114
48	24	25	58	96	48	25	115
49	24,5	25	59	97	48,5	25	116
50	25	25	60	98	49	25	118
51	25,5	25	61	99	49,5	25	119
52	26	25	62

6. Cuando la última jeringa esté vacía, la jeringa de dosificación se sustituye por una jeringa de 20 ml llena de solución inyectable de cloruro de sodio de 9 mg/ml (0,9 %). Se debe administrar un volumen de 10 ml de solución de cloruro de sodio a través del sistema de perfusión para perfundir la fracción restante de Lamzede en la vía del paciente.

Eliminación

La eliminación del medicamento no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto con él se realizará de acuerdo con la normativa local.