ELFABRIO 2 MG/ML CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA PERFUSION

Elfabrio contiene el principio activo pegunigalsidasa alfa, y se utiliza como tratamiento de sustitución enzimática en pacientes adultos con enfermedad de Fabry confirmada. La enfermedad de Fabry es una enfermedad genética rara que puede afectar a muchas partes del cuerpo. En los pacientes con enfermedad de Fabry, una sustancia grasa no es eliminada de las células del cuerpo y se acumula en las paredes de los vasos sanguíneos, lo cual puede causar fallo orgánico. Esta grasa se acumula en las células de estos pacientes porque no tienen una cantidad suficiente de una enzima llamada α- galactosidasa-A, la enzima responsable de degradarla. Elfabrio se utiliza a largo plazo para suplementar o sustituir esta enzima en pacientes adultos que tienen enfermedad de Fabry confirmada.

No use Elfabrio

• si es muy alérgico a la pegunigalsidasa alfa o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

Advertencias y precauciones

Consulte a su médico antes de empezar a usar Elfabrio.

Si recibe tratamiento con Elfabrio, es posible que experimente un efecto adverso durante o justo después de la administración del medicamento mediante perfusión con gotero (ver sección 4). Este efecto recibe el nombre de reacción relacionada con la perfusión y, en ocasiones, puede ser grave.

• Las reacciones relacionadas con la perfusión incluyen mareo, dolor de cabeza, náuseas, tensión arterial baja, cansancio y fiebre. Si experimenta una reacción relacionada con la perfusión, debe informar inmediatamente a su médico.
• Si tiene una reacción relacionada con la perfusión, es posible que se le administren otros medicamentos para tratarla o para ayudar a prevenir futuras reacciones. Estos medicamentos pueden ser medicamentos utilizados para tratar las alergias (antihistamínicos), medicamentos utilizados para tratar la fiebre (antipiréticos) y medicamentos para controlar la inflamación (corticosteroides).
• Si la reacción relacionada con la perfusión es grave, su médico interrumpirá inmediatamente la perfusión y comenzará a administrarle el tratamiento médico adecuado o ralentizará el tratamiento.
• Si las reacciones relacionadas con la perfusión son graves o existe una pérdida de efecto de este medicamento, su médico le hará un análisis de sangre para comprobar si tiene anticuerpos que podrían afectar al resultado del tratamiento.
• La mayoría de las veces puede seguir recibiendo Elfabrio aunque experimente una reacción relacionada con la perfusión.

En casos muy raros, su sistema inmunitario puede no ser capaz de reconocer Elfabrio y causar una enfermedad inmunológica renal (glomerulonefritis membranoproliferativa). Durante los estudios clínicos solo se produjo un caso, y los únicos síntomas comunicados fueron un descenso temporal de la función renal con un exceso de proteínas en la orina. Los síntomas se resolvieron tras la interrupción del tratamiento.

Supervisión del tratamiento

En los pacientes que hayan cambiado a Elfabrio 2 mg/kg de peso corporal una vez cada 4 semanas se debe realizar una supervisión periódica (p. ej., después de 3, 6, 12, 18 y 24 meses). La supervisión debe incluir al menos la evaluación de la concentración de lyso-Gb3 y de parámetros renales (TFGe, proteinuria), cardíacos (IMVi, NT-proBNP, troponina o ECG) y bioquímicos. Un cambio en cualquier parámetro individual se debe interpretar en el contexto del estado clínico general del paciente y, en caso de deterioro clínicamente importante, se debe reevaluar la pauta de tratamiento.

Niños y adolescentes

Este medicamento no se debe usar en niños y adolescentes. No se ha establecido la seguridad y eficacia de Elfabrio en niños y adolescentes de 0 a 17 años.

Otros medicamentos y Elfabrio

Informe a su médico si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento.

Embarazo y lactancia

No debe recibir Elfabrio si está embarazada, ya que no existe experiencia con Elfabrio en mujeres embarazadas. Si está embarazada, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico antes de recibir este medicamento.

Se desconoce si Elfabrio se excreta en la leche materna. Informe a su médico si está dando el pecho o tiene intención de hacerlo. Su médico la ayudará a decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento con Elfabrio tras considerar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio de Elfabrio para usted.

Conducción y uso de máquinas

Elfabrio puede causar mareo o vértigo. Si se siente mareado o con vértigo o tiene un síncope el día del tratamiento con Elfabrio, no conduzca ni utilice máquinas hasta que se encuentre mejor.

Elfabrio contiene sodio

Este medicamento contiene 46 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada vial de 10 ml. Esto equivale al 2 % de la ingesta diaria máxima de sodio recomendada para un adulto.

Este medicamento contiene 11,5 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada vial de 2,5 ml. Esto equivale al 1 % de la ingesta diaria máxima de sodio recomendada para un adulto.

Este medicamento solo se debe usar bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Fabry o de otras enfermedades similares y solo debe ser administrado por un profesional sanitario.

La dosis recomendada es 1 mg/kg de peso corporal administrado una vez cada dos semanas.

El tratamiento también se puede administrar a la dosis de 2 mg/kg de peso corporal cada cuatro semanas en pacientes estables con un TSE.

Es posible que su médico le indique que puede ser tratado en su domicilio si cumple ciertos criterios. Póngase en contacto con su médico si desea ser tratado en su domicilio.

Poblaciones especiales

Insuficiencia hepática

No es necesario ajustar la dosis en pacientes con insuficiencia hepática.

Insuficiencia renal

No es necesario ajustar la dosis en pacientes con insuficiencia renal. Se debe evaluar periódicamente la función renal durante el tratamiento con Elfabrio.

La presencia de una lesión renal extensa (TFGe < 60 ml/min) puede limitar la respuesta renal al tratamiento de sustitución enzimática, posiblemente debido a cambios anatomopatológicos subyacentes irreversibles. En estos casos, la pérdida de función renal se mantiene dentro del intervalo previsto de la evolución natural de la enfermedad. Se recomienda una evaluación periódica de los cambios en la tasa de filtración de glomerular estimada (TFGe) durante el tratamiento con Elfabrio.

Consulte la información para profesionales sanitarios al final de este prospecto.

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran. La mayoría de los efectos adversos se producen durante la perfusión o poco después de ésta («reacción relacionada con la perfusión», ver sección 2 «Advertencias y precauciones»).

Mientras esté en tratamiento con Elfabrio, puede experimentar algunas de las siguientes reacciones:

Efectos adversos graves

Efectos adversos frecuentes (pueden afectar a hasta 1 de cada 10 personas)

• hipersensibilidad y reacción alérgica grave (los síntomas incluyen contracción excesiva y prolongada de los músculos de la vía respiratoria que causa dificultad para respirar [broncoespasmo]), hinchazón de la cara, la boca y la garganta, sibilancias [«pitos» al respirar], tensión arterial baja, urticaria, dificultad para tragar, erupción cutánea, falta de aliento, rubor, molestias torácicas, picor, náuseas, escalofríos, estornudos y congestión nasal)

Si se producen estos efectos adversos, solicite inmediatamente atención médica e interrumpa la perfusión. Su médico le administrará tratamiento médico en caso necesario.

Otros efectos adversos son

Frecuentes (pueden afectar a hasta 1 de cada 10 personas)

• reacciones relacionadas con la perfusión
• debilidad
• náuseas
• erupción cutánea
• dolor abdominal
• mareo
• dolor
• dolor torácico
• dolor de cabeza
• dolor muscular y articular
• sensaciones tales como entumecimiento, hormigueo o cosquilleo (parestesia)
• picor (prurito)
• diarrea
• vómitos
• escalofríos
• enrojecimiento de la piel (eritema)
• sensación de que todo da vueltas (vértigo), activación, irritabilidad o confusión
• alteración del ritmo normal del corazón
• agitación

Poco frecuentes (pueden afectar a hasta 1 de cada 100 personas)

• temblor
• tensión arterial alta (hipertensión)
• broncoespasmo (contracción de los músculos bronquiales que causa obstrucción de las vías respiratorias) y dificultad para respirar
• irritación de la garganta
• opresión en la garganta
• elevación de la temperatura corporal
• dificultad para dormir (insomnio)
• síndrome de piernas inquietas
• lesión nerviosa en los brazos y las piernas que causa dolor o entumecimiento, ardor y hormigueo (neuropatía periférica)
• dolor nervioso (neuralgia)
• sensación de ardor
• síncope
• rubor
• enfermedad en la que el ácido del estómago asciende hasta el esófago (enfermedad por reflujo gastroesofágico)
• inflamación del revestimiento (mucosa) del estómago (dispepsia)
• indigestión
• gases (flatulencia)
• disminución de la sudoración (hipohidrosis)
• enfermedad renal inmunológica que causa un exceso de proteínas en la orina y disfunción renal (glomerulonefritis membranoproliferativa)
• nefropatía crónica
• exceso de proteínas en la orina (proteinuria)
• lesión tisular debido a que el medicamento que normalmente se perfunde en una vena se escapa o es perfundido accidentalmente en el tejido circundante (extravasación en el lugar de perfusión)
• hinchazón en la parte inferior de las piernas o en las manos (edema)
• hinchazón en los brazos o en las piernas
• enfermedad seudogripal
• congestión nasal y estornudos
• dolor en el lugar de perfusión
• elevación del ácido úrico en la sangre, elevación del cociente proteínas/creatinina en orina y presencia de leucocitos en la orina en los análisis de laboratorio
• aumento de peso
• tensión arterial baja (hipotensión)

Comunicación de efectos adversos

Si experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta y en la caja después de «CAD». La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

Conservar en nevera (entre 2 ºC y 8 ºC).

Tras la dilución, la solución diluida debe usarse inmediatamente. Si no se usa inmediatamente, la solución diluida debe conservarse durante un máximo de 24 horas en nevera (entre 2 ºC y 8 ºC) o durante un máximo de 8 horas a temperatura ambiente (por debajo de 25 ºC).

No utilice este medicamento si observa partículas sólidas o un cambio de coloración.

Los medicamentos no se deben tirar por los desagües ni a la basura. Pregunte a su farmacéutico cómo deshacerse de los envases y de los medicamentos que ya no necesita. De esta forma, ayudará a proteger el medio ambiente.

Composición de Elfabrio

• El principio activo es la pegunigalsidasa alfa. Cada vial contiene 20 mg de pegunigalsidasa alfa en 10 ml o 5 mg de pegunigalsidasa alfa en 2,5 ml (2 mg/ml).
• Los demás componentes son: citrato de sodio tribásico dihidrato, ácido cítrico y cloruro de sodio (ver sección 2 «Elfabrio contiene sodio»).

Aspecto del producto y contenido del envase

Solución transparente e incolora en un vial de vidrio transparente con un tapón de goma y sellado con una cápsula de cierre de aluminio.

Tamaños de envases: 1, 5 o 10 viales.

Puede que solamente estén comercializados algunos tamaños de envases.

Titular de la autorización de comercialización

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Italia

Responsable de la fabricación

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo 96

43122 Parma

Italia

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

België/Belgique/Belgien Chiesi sa/nv Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00	Lietuva Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919
	Luxembourg/Luxemburg Chiesi sa/nv Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00
Ceská republika Chiesi CZ s.r.o. Tel: + 420 261221745	Magyarország ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +36 70 612 7768
Danmark Chiesi Pharma AB Tlf: + 46 8 753 35 20	Malta Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791
Deutschland Chiesi GmbH Tel: + 49 40 89724-0	Nederland Chiesi Pharmaceuticals B.V. Tel: + 31 88 501 64 00
Eesti Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919	Norge Chiesi Pharma AB Tlf: + 46 8 753 35 20
Ελλ á δα Chiesi Hellas AEBE Τηλ: + 30 210 6179763	Österreich Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919
España Chiesi España, S.A.U. Tel: + 34 934948000	Polska ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel.: +48 799 090 131
France Chiesi S.A.S. Tél: + 33 1 47688899	Portugal Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791
Hrvatska Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919	România Chiesi Romania S.R.L. Tel: + 40 212023642
Ireland Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791	Slovenija CHIESI SLOVENIJA, d.o.o. Tel: + 386-1-43 00 901
Ísland Chiesi Pharma AB Sími: +46 8 753 35 20	Slovenská republika Chiesi Slovakia s.r.o. Tel: + 421 259300060
Italia Chiesi Italia S.p.A. Tel: + 39 0521 2791	Suomi/Finland Chiesi Pharma AB Puh/Tel: +46 8 753 35 20
Κúπρος Chiesi Farmaceutici S.p.A. Τηλ: + 39 0521 2791	Sverige Chiesi Pharma AB Tel: +46 8 753 35 20
Latvija Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

Fecha de la última revisión de este prospecto:

Otras fuentes de información

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

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Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios:

Dilución (utilizando una técnica aséptica)

1. Determinar el número total de viales necesarios para la perfusión.

El número de viales necesarios se basa en la dosis total necesaria para cada paciente y requiere calcular una dosis basada en el peso.

Un ejemplo de cálculo de la dosis total en un paciente de 80 kg al que se le ha recetado una dosis de 1 mg/kg es el siguiente:

• Peso del paciente (en kg) ÷ 2 = volumen de la dosis (en ml)
• Ejemplo: 80 kg (peso del paciente) ÷ 2 = 40 ml (volumen que se debe extraer).
• En este ejemplo, se necesitan 4 viales del vial de 10 ml (o 16 viales del vial de 2,5 ml).

Un ejemplo de cálculo de la dosis total en un paciente de 80 kg al que se le ha recetado una dosis de 2 mg/kg es el siguiente:

• Peso del paciente (en kg) = volumen de la dosis (en ml)
• Ejemplo: 80 kg (peso del paciente) = 80 ml (volumen que se debe extraer).
• En este ejemplo, se necesitan 8 viales del vial de 10 ml (o 32 viales del vial de 2,5 ml).

2. Dejar que el número necesario de viales alcance la temperatura ambiente antes de la dilución (aproximadamente 30 minutos).

Inspeccionar visualmente los viales. No usar si la cápsula de cierre falta o está rota. No usar si existen partículas sólidas o si se ha producido un cambio de coloración.

Evitar agitar o sacudir los viales.

3. Extraer y desechar el mismo volumen calculado en el paso 1 de una solución para perfusión de cloruro de sodio de 9 mg/ml (0,9 %) de la bolsa de perfusión.

4. Extraer el volumen necesario de la solución de Elfabrio de los viales y diluir con una solución para perfusión de cloruro de sodio de 9 mg/ml (0,9 %) hasta el volumen total basado en el peso del paciente tal como se especifica en la tabla siguiente.

Volumen total mínimo de perfusión para los pacientes según el peso corporal

Peso del paciente	Volumen total mínimo de perfusión
<70 kg	150 ml
70-100 kg	250 ml
>100 kg	500 ml

Inyectar la solución de Elfabrio directamente en la bolsa de perfusión.

NO inyectar en el espacio de aire dentro de la bolsa de perfusión.

Invertir suavemente la bolsa de perfusión para mezclar la solución, evitando agitarla o sacudirla enérgicamente.

La solución diluida se debe administrar utilizando un filtro en línea de 0,2 μm de baja unión a proteínas.